NEURODEGENERATIVE ERKRANKUNGEN
Die genaue Krankheitsethologie der meisten neurodegenerativen Erkrankungen ist noch nicht bekannt, aber das Kennzeichen dieser Erkrankungen besteht in einer Anhäufung toxischer Proteine im Gehirn, die zum Zelltod von Neuronen oder Gliazellen in bestimmten Regionen des Gehirns führt, die mit der jeweiligen Krankheit in Verbindung gebracht werden. Bis zum Jahr 2030 wird weltweit jeder fünfte Mensch über 65 Jahren an einer Form von neurodegenerativer Erkrankung leiden.
Prediction BioSciences arbeitet an therapeutischen Lösungen zur Gewährleistung und Verbesserung der Lebensqualität von Patienten, die an zwei häufig auftretenden neurodegenerativen Erkrankungen leiden, nämlich der Frontotemporalen Demenz (FTD) und der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS).
Mehr als 50 % der FTD-Fälle sind familiär bedingt und gehören zur verhaltensbedingten Variante der FTD (bvFTD), die hauptsächlich durch Mutationen in den Genen grn oder c9orf72 verursacht wird:
Neurodegenerative Erkrankungen
Frontotemporale Demenz (FTD)
Frontotemporale Demenz ist eine schwere und tödliche Erkrankung des Gehirns, die durch einen fortschreitenden und massiven Verlust von Neuronen im Frontal- und Temporallappen gekennzeichnet ist. Diese Schädigung des Nervengewebes beeinträchtigt das Verhalten, die Persönlichkeit und führt zu Sprachstörungen.
Die FTD ist nach der Alzheimer-Krankheit die zweithäufigste Form der Demenz, und das Alter für den Ausbruch liegt zwischen 40 und 60 Jahren. Sie wird durch Proteinansammlungen in Neuronen und Gliazellen verursacht, deren Funktionsfähigkeit dadurch beeinträchtigt wird.
GRN-GENMUTATIONEN
Dieses Gen kodiert für ein sekretiertes Wachstumsfaktor-ähnliches Protein namens Progranulin (PGRN), das von Neuronen und Gliazellen hergestellt wird. GRN ist ein wichtiger Regulator der Mikrogliafunktion im Gehirn mit neuroprotektiven und entzündungshemmenden Eigenschaften. Mutationen im grn-Gen führen zu einem Abfall des Progranulinspiegels und werden in 90 % der Fälle mit der Entwicklung von FTD in Verbindung gebracht.
c9orf72 GEN-MUTATIONEN
Mutationen in diesem Gen wurden mit der Aggregation des TDP-43-Proteins in Verbindung gebracht, was in der Mehrzahl der Fälle (50-70 %) zu FTD mit Verhaltensstörungen führt.
Frontotemporale Demenz –
Verhaltensvariante
(50-70%)
KEINE SPEZIFISCHEN BEHANDLUNGEN FÜR FTD
Derzeit gibt es keine spezifischen Behandlungen für FTD, sondern nur Medikamente, die die Auswirkungen der FTD-Symptome verringern und die Lebensqualität verbessern können.
UNSERE LÖSUNG – NEURODEGENERATIVE ERKRANKUNGEN – FTD
Entwickelte neuronale Exosomen
beladen mit Nukleinsäurevektoren gegen eigene Ziele
FTD ist eine schwere und tödliche Erkrankung des Gehirns, die durch einen massiven Verlust von kortikalen Neuronen gekennzeichnet ist. Es wurde festgestellt, dass ein Mangel an dem sekretierten Wachstumsfaktor-Progranulin (PGRN) für einen bestimmten Subtyp der FTD, die verhaltensbedingte Variante der FTD (bvFTD), hervorruft. In den letzten Jahren mehrten sich die Hinweise darauf, dass eine GRN-Defizienz auch bei anderen neurodegenerativen Erkrankungen wie der Parkinson-Krankheit und sogar der Alzheimer-Krankheit eine Rolle spielt.
NEUE REZEPTOREN FÜR PGRN
PGRN ist ein sekretiertes Protein, das vom GRN-Gen kodiert wird und eine Rolle bei der Tumorentstehung, Entzündungen und in der Neurobiologie spielt. Verschiedene Funktionen werden auf PGRN in der Peripherie zurückgeführt (z. B. Entzündungsprozesse), aber es ist nicht viel über die Mechanismen oder Signaltransduktionswege bekannt, die von diesem Protein, insbesondere im Gehirn, gesteuert werden.
Es wird jedoch häufig mit Proliferation, Migration und Überleben in Verbindung gebracht, was den Zusammenhang zwischen PGRN und Krebs unterstreicht. Bei Gliomen, der bösartigsten Form von Hirntumoren, ist eine stark erhöhte Expression von PGRN zu beobachten. Für die mögliche Entwicklung eines FTD-Therapeutikums ist es von großer Bedeutung, ein hochspezifisches Molekül zu finden, das als PGRN-Ersatz fungieren kann, ohne dessen tumorigene Eigenschaften und Krebsentwicklung zu fördern.
Weiter lesen
„Prediction entwickelt eine auf Exosomen basierende Plattform, die spezifisch für den jeweiligen Hirnzelltyp ist, um eine therapeutische Fracht zu den krankheitsverändernden Zielen zu bringen.“
Siehe detaillierte Information
NEURODEGENERATIVE ERKRANKUNGEN
Amyotrophe Lateralsklerose (ALS)
Amyotrophe Lateralsklerose ist eine fortschreitende neurodegenerative Erkrankung, die Motoneuronen sowohl im Gehirn als auch im Rückenmark betrifft. Diese Schädigung der Motoneuronen führt zu einer sich ausdehnenden Muskelschwäche oder einem Muskelschwund, der schließlich zu allgemeinen Lähmungen und Schwierigkeiten beim Schlucken und Atmen führen kann.
Der Krankheitseintritt liegt in der Regel im Altersbereich zwischen 40 und 70 Jahren. Wie bei der FTD sind auch bei der ALS Tau-Proteinaggregate, ADP-43 und SOD für die Schädigung der Motoneuronen verantwortlich.
Die derzeitige Behandlung dieser Krankheit konzentriert sich vorwiegend auf die Behandlung der Symptome, um das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen.
Unsere Produkte
PRODUKTE
- RapidResponse c-FN 100%
- Thrombolytic Biosimilar 80%
- MNS-FTD2 47%
- MNS-FTD1 30%
Entdeckung von
Kandidaten
Optimierung von
Kandidaten
Präklinische
Phase
Klinische Phase
Marktphase