TRASTORNOS NEURODEGENERATIVOS
Todavía se desconoce la etología exacta de la mayoría de los trastornos neurodegenerativos, pero lo que los caracteriza es la acumulación de proteínas tóxicas en el cerebro, lo que conduce a la muerte celular de las neuronas o la glía en determinadas regiones del cerebro asociadas a la enfermedad específica. Una de cada cinco personas mayores de 65 años en todo el mundo padecerá algún tipo de trastorno neurodegenerativo antes de 2030.
Prediction BioSciences trabaja en soluciones terapéuticas para resolver y mejorar la calidad de vida de los pacientes que sufren dos trastornos neurodegenerativos frecuentes como la Demencia Frontotemporal (FTD) y la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA).
Más del 50% de los casos de FTD son familiares y pertenecen a la variante conductual de la FTD (bvFTD), causada principalmente por mutaciones en los genes grn o c9orf72:
Trastornos neurodegenerativos
Demencia frontotemporal (FTD)
La demencia frontotemporal es una enfermedad cerebral grave y mortal que se caracteriza por la pérdida progresiva y masiva de neuronas en los lóbulos frontal y temporal. Este daño en el tejido nervioso provoca un deterioro del comportamiento, la personalidad y el habla.
La FTD es el segundo tipo de demencia más común después de la enfermedad de Alzheimer y el rango de edad de aparición es de 40 a 60 años. Está causada por la agregación de proteínas dentro de las neuronas y las células gliales, lo que afecta a su funcionalidad.
MUTACIONES DEL GEN GRN
Este gen codifica una proteína similar a un factor de crecimiento secretado, denominada progranulina (PGRN), que es producida por las neuronas y las células gliales. La PGRN es un regulador clave de la función de la microglía en el cerebro con propiedades neuroprotectoras y antiinflamatorias. Las mutaciones en el gen grn provocan un descenso de los niveles de Progranulina y se han asociado al desarrollo de la FTD en el 90% de los casos.
MUTACIONES DEL GEN c9orf72
Las mutaciones en este gen se han asociado con la agregación de la proteína TDP-43, lo que conduce a la FTD con trastornos del comportamiento en la mayoría de los casos (50-70%).
Demencia frontotemporal
variante conductual
(50-70%)
NO HAY TRATAMIENTOS ESPECÍFICOS PARA LA FTD
Actualmente no existen tratamientos específicos para la FTD, sólo medicamentos que pueden reducir el impacto de los síntomas de la FTD y mejorar la calidad de vida.
NUESTRA SOLUCIÓN – TRASTORNOS NEURODEGENERATIVOS – FTD
Exosomas neuronales generados
cargados con vectores de ácidos nucleicos contra objetivos propios
La FTD es una enfermedad cerebral grave y mortal que se caracteriza por la pérdida masiva de neuronas corticales. Se descubrió que una deficiencia del factor de crecimiento secretado Progranulina (PGRN) era la causa de un subtipo específico de FTD, la variante conductual de la FTD (bvFTD). En los últimos años, han aumentado las pruebas de la implicación de la deficiencia de PGRN en otras enfermedades neurodegenerativas como la enfermedad de Parkinson e incluso la enfermedad de Alzheimer.
NUEVOS RECEPTORES PARA LA PGRN
La PGRN es una proteína secretada, codificada por el gen GRN, con funciones en la tumorigénesis, la inflamación y la neurobiología. Se han propuesto varias funciones para la PGRN en la periferia (por ejemplo, en los procesos inflamatorios), pero no se sabe mucho sobre los mecanismos o las vías de transducción de señales controladas por esta proteína, especialmente en el cerebro.
Sin embargo, se asocia frecuentemente con la proliferación, la migración y la supervivencia, lo que subraya la conexión de la PGRN con el cáncer. En los gliomas, la forma más maligna de los tumores cerebrales, se observa una fuerte regulación al alza de la expresión de PGRN. Para el desarrollo potencial de una terapia para el FTD es de gran importancia encontrar una molécula altamente específica que pueda operar como reemplazo del PGRN sin promover sus propiedades tumorigénicas y el desarrollo del cáncer.
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«Prediction está desarrollando una plataforma basada en exosomas que es específica del tipo de célula cerebral para entregar una carga terapéutica a nuestros objetivos modificadores de la enfermedad».
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TRASTORNOS NEURODEGENERATIVOS
Esclerosis lateral amiotrófica (ELA)
La esclerosis lateral amiotrófica es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que afecta a las neuronas motoras tanto del cerebro como de la médula espinal. Este daño en las neuronas motoras da lugar a una debilidad o atrofia muscular progresiva, que finalmente puede causar parálisis general y dificultades para tragar y respirar.
El rango de edad de aparición es de 40-70 años. Al igual que en la FTD, los agregados proteicos de Tau, ADP- 43 y SOD son los responsables del daño de las neuronas motoras en la ELA.
El tratamiento actual de esta enfermedad se centra en el manejo de los síntomas para frenar la progresión de la enfermedad.
Nuestros productos
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- RapidResponse c-FN 100%
- Thrombolytic Biosimilar 80%
- MNS-FTD2 47%
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