神经退行性疾病
大多数神经退行性疾病的确切疾病行为学仍然未知，但它们的标志都是大脑中有毒蛋白质的积累导致与特定疾病相关的某些大脑区域的神经元或神经胶质细胞死亡。到 2030 年，全世界 65 岁以上的人中将有多达五分之一的人患有某种形式的神经退行性疾病。
Prediction BioSciences 正在研究治疗解决方案，以解决和改善患有额颞痴呆（FTD）和肌萎缩侧索硬化（ALS））两种常见神经退行性疾病患者的生活质量。
超过 50% 的 FTD 病例是家族性的，属于行为变异 FTD (bvFTD)，主要由 grn 或 c9orf72 基因突变引起：
神经退行性疾病
额颞痴呆 (FTD)
额颞痴呆是一种严重且致命的大脑疾病，其特征是额叶和颞叶中的神经元逐渐大量丧失。这种神经组织损伤会导致行为、人格和语言障碍的恶化。
FTD 是继阿尔茨海默病之后第二常见的痴呆类型，发病年龄范围为 40-60 岁。它是由神经元和神经胶质细胞内的蛋白质聚集引起，并会影响它们的功能。
基因突变
该基因编码一种称为颗粒蛋白前体 (PGRN) 的分泌型生长因子样蛋白，该蛋白由神经元和神经胶质细胞产生。GRN 是大脑中小胶质细胞功能的关键调节剂，具有保护神经和抗炎特性。grn 基因突变导致颗粒蛋白前体水平下降，并且与 90% 的 FTD 的发展有关。
c9orf72 基因突变
在大多数情况下（50-70%），该基因的突变与导致 伴有行为障碍 FTD 的 TDP-43 蛋白聚集有关。
额颞叶痴呆行为变异 (50-70%)
没有针对 FTD 的特殊治疗
目前没有针对 FTD 的特定治疗方法，只有可以减少 FTD 症状影响并提高生活质量的药物。
我们的解决方案 – 神经退行性疾病 – FTD
工程化神经外泌体
载有针对专有目标的核酸载体
FTD 是一种严重且致命的大脑疾病，其特征是皮质神经元大量丧失。分泌的生长因子颗粒蛋白前体 (PGRN) 的缺乏被发现是导致 FTD 的某个特定亚型，即行为变异 FTD (bvFTD) 的原因。近年来，越来越多的证据表明, GRN 的缺乏与帕金森病甚至阿尔茨海默病等其他神经退行性疾病有关。
PGRN 的新型受体
PGRN 是一种分泌蛋白，由 GRN 基因编码，在肿瘤发生、炎症和神经生物学中发挥作用。
然而，在强调 PGRN 与癌症的联系时，它经常与增殖、转移和存活有关。在最恶性的脑肿瘤-神经胶质瘤中可以看到 PGRN 的增加。对于 FTD 治疗剂的潜在开发非常重要的是，找到一种高度特异性的分子，该分子可以作为 PGRN 替代物而不促进其致瘤特性且不加速癌症的发展。
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“Prediction 正在开发一种基于外泌体的平台，该平台特定于脑细胞类型，用于提供治疗性物质，协助我们达成改善疾病的目标。”
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神经退行性疾病
肌萎缩侧索硬化症 (ALS)
肌萎缩侧索硬化症是一种进行性神经退行性疾病，会同时影响大脑和脊髓中的运动神经元。这种对运动神经元的损伤将导致进行性肌肉无力或消瘦，最终导致全身瘫痪以及吞咽和呼吸困难。
发病年龄范围为 40-70岁。如同 FTD 发生的一样，Tau、ADP-43 和 SOD 的蛋白质聚集体是 ALS 运动神经元损伤的原因。
目前对这种疾病的治疗主要集中在管理症状方面，以减缓疾病的进展。
我们的产品
产品
- RapidResponse c-FN 100%
- Thrombolytic Biosimilar 80%
- MNS-FTD2 47%
- MNS-FTD1 30%
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临床前阶段
临床阶段
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