TROUBLES NEURODÉGÉNÉRATIFS
L’étiologie exacte de la plupart des troubles neurodégénératifs est encore inconnue, mais ils se caractérisent par une agrégation de protéines toxiques dans le cerveau, ce qui conduit à la nécrose des neurones ou des cellules gliales dans certaines régions du cerveau, lesquelles vont dépendre de la spécificité de la maladie. D’ici à 2030, jusqu’à une personne sur cinq âgée de plus de 65 ans va être atteinte par une forme quelconque de troubles neurodégénératifs.
Prediction BioSciences travaille sur des solutions thérapeutiques permettant de résoudre et d’améliorer la qualité de vie des patients atteints de deux troubles neurodégénératifs fréquents, à savoir la démence fronto-temporale (DFT) et la sclérose latérale amyotrophique (SLA).
Plus de 50 % des cas de DFT sont héréditaires et appartiennent à la variante comportementale ou frontale de DFT (vf-FTD), causée principalement par des mutations dans les gènes grn ou c9orf72 :
Troubles neurodégénératifs
Démence fronto-temporale (DFT)
La démence fronto-temporale est une maladie grave et irréversible du cerveau, qui se caractérise par la détérioration progressive et massive des neurones situés dans les régions lobaires fronto-temporales. Cette détérioration des tissus nerveux entraîne des troubles du comportement, de la personnalité ainsi que des troubles du langage.
Juste derrière la maladie d’Alzheimer, la DFT est la deuxième cause de démences dégénératives et elle survient vers 40-60 ans. Elle est causée par une agglomération de protéines dans les neurones et les cellules gliales, ce qui affecte leur bon fonctionnement.
MUTATIONS DU GÈNE GRN
Ce gène renferme le code d’une protéine sécrétée de type facteur de croissance appelée la progranuline (PGRN), qui est produite par les neurones et les cellules gliales. Le GRN est un régulateur-clé de la fonction microgliale du cerveau, aux propriétés neuroprotectrices et anti-inflammatoires. Les mutations du gène GRN entraînent une baisse des niveaux de progranuline et ont été, dans 90 % des cas, associées au développement de la DFT.
MUTATIONS DU GÈNE c9orf72
Les mutations de ce gène ont été associées à l’agrégation des protéines TDP-43, entraînant une DFT avec troubles du comportement dans la plupart des cas (50-70 %).
Variante comportementale de la
démence fronto-temporale
(50-70%)
AUCUN TRAITEMENT SPÉCIFIQUE POUR LA DFT
À l’heure actuelle, il n’existe pas de traitements spécifiques à la DFT, on utilise uniquement des médicaments qui peuvent réduire l’impact des symptômes de la DFT et améliorer la qualité de vie.
NOTRE SOLUTION – TROUBLES NEURODÉGÉNÉRATIFS – DFT
Exosomes neuronaux modifiés
comme vecteurs d’acide nucléique contre des cibles exclusives
La DFT est une maladie grave et irréversible du cerveau qui se caractérise par la destruction massive des neurones du cortex cérébral. Une carence de progranuline (PGRN), facteur de croissance sécrété, a été directement associée à un sous-type spécifique de DFT, la variante comportementale ou frontale de DFT (vf-FTD). Au cours des dernière années, plusieurs études ont démontré le rôle d’une carence de GRN dans d’autres maladies neurodégénératives telles que la maladie de Parkinson ou la maladie d’Alzheimer.
NOUVEAUX RÉCEPTEURS POUR LA PGRN
La PGRN est une protéine sécrétée, codée par le gène GNR, qui joue un rôle sur la tumorigenèse, l’inflammation et la neurobiologie. Diverses fonctions de la PGRN ont été envisagées sur les tissus périphériques (par exemple, processus inflammatoires), mais on en sait peu sur les mécanismes ou les voies de transduction du signal contrôlés par cette protéine, notamment dans le cerveau.
Cependant, elle est fréquemment associée à la prolifération, à la migration et à la survie, ce qui souligne le lien entre la PGRN et le cancer. Une forte régulation à la hausse de l’expression de la PGRN peut être identifiée dans les gliomes, la forme la plus maligne des tumeurs cérébrales. Afin de pouvoir éventuellement développer une thérapeutique de la DFT, il est primordial de trouver une molécule à haute spécificité capable de fonctionner en remplacement de la PGRN, sans encourager ses propriétés tumorigènes et favoriser le développement du cancer.
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« Prediction développe actuellement une plateforme à base d’exosomes, spécifique au type de cellules cérébrales, en vue de libérer sa cargaison thérapeutique sur les cibles permettant de modifier la maladie. »
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Troubles neurodégénératifs
Sclérose latérale amyotrophique (SLA)
La sclérose latérale amyotrophique (maladie de Charcot) est une maladie neurodégénérative progressive, qui touche les motoneurones du cerveau et de la moelle épinière. Cette dégradation des motoneurones entraîne une faiblesse ou une paralysie progressive des muscles, laquelle peut finalement conduire à une paralysie générale et à des difficultés en termes de déglutition et de respiration.
La maladie survient vers l’âge de 40-70 ans. De même que pour la DFT, les agrégations de protéines Tau, ADP-43 et SOD sont responsables, dans la SLA, de la dégradation des motoneurones.
Le traitement actuel de cette maladie est axé sur la gestion des symptômes, en vue de ralentir la progression de la maladie.
Nos produits
PRODUITS
- RapidResponse c-FN 100%
- Thrombolytic Biosimilar 80%
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